Mordor报告：诺华、GSK、卢米纳或驱动PBC治疗市场年增长超10%

2020年3月6日，知名市场分析机构Mordor Intelligence发布了一篇名为《原发性胆汁性胆管炎（PBC）疗法市场预测2020-2025》的调研报告，通过分析PBC药物的研发现状，预测其未来5年的市场走势。目前，身处这一赛道的关键企业包括：诺华（Novartis），葛兰素史克（GSK），卢米纳制药（Lumena Pharmaceuticals），梯瓦制药（Teva Pharmaceuticals），吉利德（Gilead）等。

PBC是一种罕见的慢性肝脏疾病，患者体内胆管损伤积累，导致胆汁淤积、肝纤维化甚至肝硬化，最终发展为肝功能衰竭。目前，国际上主要采用熊去氧胆酸（UDCA）或奥贝胆酸（OCA，主要用于对UDCA应答不敏感患者）进行对症治疗，晚期患者则只能通过肝移植来延长生存期，这也是导致美国女性接受肝移植的首要病因。为此，诺华、GSK、卢米纳等企业纷纷奔跑进场，由此打开了一场研发竞速。

治疗胆汁淤积性疾病的药物

诺华（Novartis）

诺华开发的Tropifexor是一种新型、高效的FXR激动剂，FXR即法尼醇受体，在胆汁酸代谢及胆固醇代谢中发挥重要作用。有研究证明，该药物可逆转由胆汁酸蓄积导致的胆汁淤积性肝损伤。

2019年12月，美国临床药理学院（ACCP）在官网公开了关于Tropifexor在健康志愿者中的临床试验报告，报告显示Tropifexor在其有效剂量范围内，均表现出良好的药物安全性及耐受性。

葛兰素史克（GSK）

GSK研发的GSK2330672（利尼昔巴特）是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，主要用于治疗PBC引发的瘙痒症。

2017年2月，《柳叶刀》公开了英国Newcastle生物医学研究中心的Vinod等应用GSK2330672治疗PBC瘙痒症患者的Ⅱａ期临床试验报告。报告显示，在给药14 天后，患者皮肤瘙痒评分下降 57%，血清中总胆汁酸含量减少 50%，表明该药物具有一定的PBC治疗效果，且无严重不良反应。

卢米纳制药（Lumena Pharmaceuticals）

卢米纳制药旗下针对罕见肝病的药物Maralixibat（LUM-001）曾在2014年被英国夏尔（Shire）买入。随后，一项关于Maralixibat治疗 PBC 的Ⅱ期临床试验表明，该药物能缓解 PBC 患者的皮肤瘙痒症，但同时表现出明显的副作用，而被夏尔终止试验。

2016年，Maralixibat迎来了关键的转折点，其在治疗PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积症）时打出了一记重拳：研究显示，该药物能有效抑制胆汁酸在回肠的重吸收，促进胆汁酸随粪便排出体外，目前已被美国FDA认定为新药突破性疗法，正处于Ⅲ期临床试验阶段。后续，不排除将其再用于PBC联合用药研究。

胆汁酸在肝脏、肠道、肾脏中的转运途径（PBC药物研发方向根据作用部位分类）

吉利德（Gilead）

吉利德旗下的GS-9674 是人工合成的 FXR 激动剂，其通过抑制胆汁酸合成减轻胆汁淤积性肝损伤。

2018年AASLD年会上，吉利德公布了GS-9764治疗PBC的Ⅱ期临床数据。数据显示，患者用药后，肝脏生化及胆汁淤积标志物得到显著改善。

诺华、GSK、卢米纳、吉利德的入场，开启了“后奥贝胆酸”时代，为打破部分患者应答不敏感而“无药可医”、“副作用明显”等现象提供了巨大的可能性。该报告预测，基于全球PBC发病率上升以及各大龙头研发投入的聚拢，2020至2025年PBC治疗市场的年复合增长率有望达到10%。

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